A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) a iniciar testes clínicos em humanos do GB221, uma terapia gênica avançada para tratar a Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1, a forma mais grave da doença. O anúncio foi feito durante uma reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, em São Paulo.
De acordo com informações da Agência Brasil, a terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). A Fiocruz, além de participar do desenvolvimento clínico, firmou um acordo de transferência de tecnologia com a empresa através do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), possibilitando a produção nacional da terapia gênica pela primeira vez.
A estratégia da Fiocruz para Terapias Avançadas visa dotar o país das bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias para disponibilizar produtos no Sistema Único de Saúde (SUS). Com essa iniciativa, o Ministério da Saúde avança no apoio à pesquisa e desenvolvimento de terapias gênicas, uma das áreas mais inovadoras da saúde pública de precisão.
Investimentos e Desenvolvimento
O projeto liderado pela Fiocruz já recebeu R$ 122 milhões em investimentos do Ministério da Saúde. Além disso, a Financiadora de Estudos e Projetos (Finep) investiu R$ 50 milhões em infraestrutura para a produção de terapias avançadas. Desde a produção da vacina para covid-19, Bio-Manguinhos/Fiocruz domina a tecnologia de vetores virais, utilizada nesta terapia gênica.
O projeto faz parte das iniciativas do Ministério da Saúde para fortalecer o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e ampliar a Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. A iniciativa busca fortalecer o SUS com desenvolvimento tecnológico que pode enfrentar os desafios das novas tecnologias para a sustentabilidade financeira da saúde pública.
Mario Moreira, presidente da Fiocruz, destacou a importância do estudo clínico autorizado, afirmando que ele poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal através de técnicas de terapia gênica. Rosane Cuber, diretora de Bio-Manguinhos, avaliou que a parceria representa um passo decisivo para o país e uma oportunidade de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil.
A AME Tipo 1 é uma doença rara que se manifesta nos primeiros meses de vida, causada por uma alteração no gene SMN1, responsável pela produção de uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios motores. A ausência dessa proteína leva à perda progressiva da força muscular, comprometendo a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.